第770章 罕見病（第2/2頁）

楊銳微微點頭，他很能理解雍曉東的無力感。

就像是大多數遺傳類疾病一樣，地中海貧血症的治療其實非常簡單，而臨床醫生們也很難提出更好的治療方案來。

輸血續命，去鐵劑減緩並發症，這個方案從60年代確立，到16年也不會有太大的變化，中間無非從切除脾臟變成了幹細胞移植，可基本思路依舊是原樣的。

沒有新藥，再好的臨床醫生，也無法更好的解決此病。

假如有一種完美的去鐵劑，本身不造成副作用，或者不造成嚴重的副作用，價格又不昂貴的話，那地中海貧血症其實就可以算是被控制住了。

因為造成地中海貧血症早逝的原因，骨骼畸形的原因，都是體內鐵離子積蓄過多。

然而，世界總是如此不完美的。

只有不完美的世界，才令人的存在有了價值。

楊銳扶住雍曉東，道：“你的資料我會好好看的，到時候，我會復印出來，交給華銳方面，再把原始資料給你送回來。”

“復印的話，會不會太破費了……”雍曉東也願意留下原始資料，連續十幾年的記錄對他來說，既是重要的回憶，也是重要的資源。

楊銳笑笑說：“香港人有錢。”

“甭嚇到人家了。”雍曉東很在意的說過，又道：“對了，你們知道美國的孤兒藥制度嗎？”

楊銳想了會，才醒悟過來：“是說奧芬嗎？”

奧芬就是孤兒的直譯了，而在楊銳熟悉的環境裏，孤兒藥已經被普遍稱作罕見藥。

雍曉東連連點頭說：“對對對，英語是讀奧芬。地中海貧血病應該是屬於罕見病，因此，地中海貧血病的藥物，比如去鐵酮，應該是屬於罕見病藥品，符合美國的一個法案，叫……《罕見病藥品法案》，據說是優惠政策……我再查查，到時候告訴你，這個也算是有利之處吧。”

“你說的是美國去年批準的ODA，的確是個很大的優惠政策。”楊銳對此知道的更多，隨口道：“罕見病藥品的申請如果通過，應該會有7年的市場獨占權，開發成本和申請費的稅收減免……”

“沒錯，就是這個，有用嗎？”

“有用自然是有些用的。”

“但沒大用？”

“這恐怕不會成為決定因素。”楊銳苦笑。如果是2000年以後，罕見病藥品的開發的確是有利可圖的，一些藥品甚至能夠成為年銷售額超10億美元的“重磅炸彈”。例如治療亨特氏綜合征的elaprase，全球僅有兩千名患者，但每名患者每年的治療費用是37.5萬美元，意味著elaprase的年銷售額輕松過億。治療慢性髓細胞性白血病的格列衛在中國有一定的知名度，月費用是2萬人民幣，加上慈善計劃的話，年費用最低為7萬元人民幣。

然而，美國人其實也拿不出37萬美元，或者每年1萬美元的固定醫藥開支，他們靠的是保險公司、國家援助救援系統和非盈利的患者援助機構的幫助。

而在80年代，至少是84年的現在，美國人也得不到這些東西。他們的保險公司不會給罕見病患者賠付高價藥品，罕見病患者也就支付不起高價藥品……

所以，《罕見病法案》在成立之初，並沒有多少罕見病的藥品出籠，真正讓罕見病患者受益的時代，是保險公司解決了高價藥品以後的時代。

去鐵酮更是特殊，因為它並不能完全取代去鐵胺，這意味著去鐵酮是一種有替代產品的罕見藥。

罕見病意味著患者少，患者少意味著藥品的銷量低，而有替代產品意味著藥品的價格低。

銷量又低，價格又低，又怎麽可能賺錢呢。

更何況，楊銳開發去鐵酮的初衷，本來就是降低地貧患者的負擔，解決去鐵胺過於昂貴的問題。

“香港華銳公司，也不一定要指著賺錢去做。”楊銳緩緩道：“我先聯系華銳公司的實驗室，看能不能做出去鐵酮來，至於價格問題，就當是提前熟練臨床試驗，還有藥品銷售的過程吧。罕見藥在這方面，也的確是有優勢。”

“救人一命勝造七級浮屠……”雍曉東緊緊握住楊銳的手，他治療地中海貧血症二十年，也就看了二十年的地貧患者，心中所受的沖擊不言而喻。

楊銳反握兩下雍曉東的手，告辭離開，並沒有給他什麽承諾，這原本就不是依靠承諾所能解決的問題。