第一百六十四章 選定路線（第2/2頁）

“人體內有兩條可以生成SMN蛋白的基因，分別是SMN1基因和SMN2基因，但SMN1基因占主導作用，SMN2基因僅產生約10％的少量SMN蛋白。”

“一旦SMN1基因功能失常，可導致患者無法生成足夠的SMN，進而影響患者的運動，呼吸，吞咽以及脾臟，心臟，胰腺等多器官，甚至威脅患者生命。”

“根據SMN蛋白水平缺失的程度，SMA可以被分為幾個類型。其中，最嚴重的I型SMA患者通常由於迅速的神經元死亡和肌肉損傷，大部分在24個月時就會去世或者需要永久性呼吸支持。”

“根據致病機理，SMA的治療方案有兩條不同的路徑。其一是針對SMN1基因，直接通過載體將能夠編碼正常SMN1的基因導入，也就是諾華的Z藥所采用的基因療法。”

“第二種就是針對SMN2基因，通過促進患者體內SMN2的正常表達來實現SMN蛋白的制造。這就是羅氏的口服液E藥。”

“理論上講，SMN1基因替代療法是治療脊髓性肌萎縮症最合理，最有效的方法之一，其優勢在於僅通過單次靜脈注射即可獲得臨床療效。”

“諾華的Z就是這樣的一種藥物，它將拷貝的SMN1基因傳遞到肌肉細胞，使得能夠產生SMN蛋白。SMN1的缺陷基因沒有被移除，可能會繼續轉錄，產生未知的下遊效應。”

“這種治療方法就是像打疫苗一樣，通過一種安全性較高的病毒載體將正確的SMN1基因導入宿主體內，從而感染運動神經元細胞，使新生細胞能夠產生SMN蛋白。只需要一針，患者體內就能源源不斷地產生SMN蛋白，從某種意義上治愈此病。”

“當然第二種方法也很不錯，通過小分子結合劑調節SMN2基因mRNA的剪切，能夠表達正常SMN蛋白的mRNA水平，從而緩解SMA患者的症狀。”

“它要按照患者體重給出劑量，而且需要一直不停服用藥物，這對制藥公司來說算是一種最理想的藥物了，患者就像一顆搖錢樹，源源不斷地提供金錢。按道理說，這樣的藥物價格應該讓人們能夠承受，否則的話有什麽意義呢。”

“畢竟它不像諾華的Z藥那樣一了百了，永絕後患，起碼人家打了一針就治好了病，貴一點也有自己的道理。”

“它這麽一款終身服藥的藥物，誰給它勇氣賣這麽貴？難道不明白細水長流的道理，就這麽要竭澤而漁嗎？”

“這種囂張的氣焰我最看不慣，接下來，我們就要雙管齊下，從這兩種方案入手，搞出自己的獨門藥物來。”

唐缺將這些內容娓娓道來，解釋得一清二楚，通俗易懂。

每個人都明白了自己的目標和努力方向。